임상 시험에서는 원래 환자의 암 치료를 위해 개발 된 약물을 테스트했습니다. 조기 - 아이들에게 영향을 미치고 조기 노화를 유발하는 질병 - 만족스러운 결과.

Progeria는 치명적인 질병으로 알려져 있습니다. Hutchinson-Gilford (SPHG)의 Progeria 증후군 2003 년에 발견 된 그의 원인은 병리학의 출현을 담당하는 프로게스린 단백질을 생성하는 유전 적 돌연변이이다.

이 돌연변이로 태어난 아이들은 일찍 사망합니다 - 평균 연령은 13 세입니다. 왜냐하면 조로증은 보통 60 세에서 70 세 사이의 성인에게 영향을 미치는 심혈관 질환의 발병을 촉진하기 때문입니다. 이 경우, 심근 경색으로 인한 뇌졸중으로 고통받을 수있는 5 세 아동에게서 발생합니다.

Progeria를 가진 어린이는 체중 증가, 골격 강직 및 무엇보다도 심혈관 계통과 같은 몇 가지 측면에서 유의 한 개선을 보였습니다

이 연구에 사용 된 약물은 16 개국 28 명의 어린이들이 참여했으며 그 결과가 'National Academy of Sciences'에 발표되었는데 lonafarnib 라 불리는 파네 실 트랜스퍼 라제 억제제 (IFT)이다. Progerin은 세포가 정상적으로 기능을 수행하는 것을 방지하며,이 목적으로이 단백질에 결합하는 '파네 실 그룹 (farnesyl group)'이라는 분자를 사용합니다. IFT는 '파네 실 그룹'과 프로게스린의 결합을 차단하는 능력이 있습니다.

이 연구는 보스톤 아동 병원의 임상 및 번역 연구부에서 개발되었으며, IFT로나 파닐 소아는 하루 2 회 구강 투여를 받고 2 년 동안 다양한 테스트와주기적인 테스트를 거쳐 진화를 확인합니다. 그리고 반

과학자들은 미성년자가 근육과 뼈의 질량이 증가하여 체중 증가와 같은 몇 가지 측면에서 상당한 개선을 보인 것으로 나타났습니다 - 치료 후 정상 수준에 도달 한 골격 강성 - 그리고 무엇보다도 그들의 체계에서 심혈관 질환 (혈관벽 밀도 및 동맥 경화 개선)이 35 % 감소했습니다.

연구 결과는 조기 치료에 희망의 길을 열었으며 progerin은 사람의 나이에 따라 자연적으로 증가하기 때문에 IFT가이 단백질에 미치는 영향을 계속 조사하면 그 과정을 더 잘 이해하는 데 도움이 될 것입니다 인간의 노화와 연령과 관련된 심혈 관계 질환

출처 : Progeria Research Foundation (PRF)

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