연구원 유니버시티 칼리지 런던 암 연구소 (영국) 및 Memphis의 St. Jude 's Children Research 병원 (미국)은 새로운 유전자 치료법 그것은 중요한 요소의 생산을 증가시킨다. 혈액 응고혈우병 B 환자를 치료할 수 있습니다.

미국 혈액 학회 (American Society of Hematology)의 비서 인 찰스 아브람 (Charles Abrams) 박사는 이번 발견은이 환자들에게 영구적 인 치료법이 될 수 있다고 지적했다.

이 치료법은 환자의 간세포로 옮겨지는 유전자 변형 바이러스를 이용하여 응고 과정에서 나타나는 문제와 함께 병리학의 출현을 가져 오는 결함 유전자의 기능을 대체하고 필요한 요인을 생산하도록 자극합니다 응고 과정에서 혈우병으로 고통받는 사람들이 부족한 사람들.

이 치료법은 간 세포를 자극하여 응고에 필요한 요소를 생산하는 바이러스를 통해 병리학의 출현을 가져 오는 결함 유전자의 기능을 대체합니다

만성 유전성 질환 인 혈우병은 혈우병 A가있는 세계에서 매년 태어난 5,000 명의 어린이들 중 한 명이고, 혈우병 B가있는 사람들은 25,000 명 중 한 명이며, 이는 응고 인자의 결핍으로 인한 것입니다. 유형 A의 경우 VIII, 혈우병 B의 경우 IX (FIX로 알려짐).

이 연구의 저자들은 심각한 혈우병 B를 앓은 여섯 명의 남성을 선정했다. 혈우병 B의 FIX 수준은 정상보다 1 % 낮았다. 새로운 치료법을 사용하여 4 명은 자연 분만을하지 않고 평소 치료를 포기하고 나머지 두 명은 처음에 2 ~ 3 회 FIX를 주사 한 후 10 일 또는 15 일에 한 번씩 치료를 계속했다.

이 연구는 뉴 잉글랜드 의학 저널 Katherine Ponder 박사의 혈액학 및 종양학 교수는 전례가없는 실험으로 설명되었습니다. 워싱턴 대학교 이 새로운 치료법이 안전하고 환자에게 부작용을 일으키지 않는다는 것을 후속 연구가 확인하면 현재 혈우병 B 환자 치료에 사용되는 단백질 요법을 대체 할 수 있다고 밝혔다. , 그리고 그것은 더 비싸고 불쾌하다.

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